Jeszcze sto lat temu, ludzkość nie miała najmniejszego pojęcia na temat istnienia genów oraz tego, jaką rolę grają one w funkcjonowaniu całego organizmu. Tymczasem dzisiaj odbywają się pierwsze próby leczenia różnego rodzaju defektów genetycznych.
Choroby genetyczne są w większości przypadków nieodwracalne i zawsze pozostają nieuleczalne. Jednakże w niektórych przypadkach możliwe jest zatrzymanie rozwoju schorzenia poprzez próby zahamowania symptomów danej choroby.
Jednakże obecnie coraz częściej mówi się o terapii genowej i o tym, jak obiecujące mogą być jej wyniki. Terapia genowa, jak sama jej nazwa wskazuje, jest terapią, która działa na poziomie genetycznym danego pacjenta. Ma za zadanie celować w konkretny defekt genetyczny, który jest podstawą wystąpienia danego schorzenia. Można to osiągnąć na wiele sposobów. Terapia genowa powinna doprowadzić do „naprawy” uszkodzonego genu, czyli zamienić go na prawidłowy allel, lub też wprowadzić do komórek organizmu brakujący gen. Wszystko zależy od tego jakie nieprawidłowości powodują występowanie danych problemów genetycznych.
W większości przypadków terapia genowa jest wręcz niemożliwa, zwłaszcza, jeżeli schorzenie dotyczy wszystkich komórek organizmu. Obiecujące są jednak wyniki badań w przypadku schorzeń, których skutki dotykają tylko danej grupy komórek, na przykład gdy choroba dotyczy danej grupy komórek krwi. W takich przypadkach możliwe jest uzyskanie łatwiejszego dostępu do komórek, w których nieprawidłowy gen powoduje wystąpienie najgorszych symptomów choroby i tym samym możliwe są manipulacje w celu zamiany zmutowanego allelu na allel prawidłowy.
Choć terapia genowa w dużej mierze pozostaje w fazie początkowej, na świecie trwają już badania kliniczne, nakierowane na takie choroby genetyczne jak hemofilia czy mukowiscydoza. Tym samym z dnia na dzień ludzkość jest coraz bliższa uzyskania pierwszych sukcesów w leczeniu powszechnie występujących chorób genetycznych. Terapia genowa to zatem szansa na nowe życie dla milionów ludzi na świecie!

http://www.med-online.pl/

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

Please enter your comment!
Please enter your name here